Sclérodermie systémique (ScS)
AMÉLIORATION STATISTIQUEMENT SIGNIFICATIVE DU SCORE CUTANÉ APRÈS 6 MOIS1*
Pour les patients atteints de sclérodermie systémique diffuse à début précoce1
La photophérèse THERAKOS® exploite le système immunitaire du patient pour contribuer au traitement de la sclérodermie systémique2
* Aucune amélioration significative du score cutané n’a été observée à 10 mois chez les patients traités par PEC par rapport à ceux traités par d-pénicillamine.1
†Une modification du score cutané pendant le traitement était considérée comme cliniquement pertinente si elle différait d’au moins 15 % par rapport à la valeur initiale.1
AMÉLIORATION SIGNIFICATIVE PAR RAPPORT À LA VALEUR INITIALE DE L’OUVERTURE BUCCALE APRÈS 6 MOIS ET DE L’OUVERTURE BUCCALE ET DE LA FERMETURE DES MAINS DROITE ET GAUCHE APRÈS 10 MOIS1
* Aucune amélioration significative de l’ouverture buccale n’a été observée chez les patients traités par d-pénicillamine par rapport à l’état initial.1
†Aucune amélioration significative de la fermeture de la main n’a été observée à 6 mois chez les patients traités par PEC par rapport à l’état initial. Aucune amélioration significative de la fermeture de la main n’a été observée chez les patients traités par d-pénicillamine par rapport à l’état initial.1
Méthodologie de l’essai Rook 1992 (N=56) : Essai contrôlé randomisé en simple aveugle d’une durée de 10 mois mené chez des patients atteints de sclérodermie systémique d’apparition récente. Les critères d’évaluation comprenaient le score cutané, évalué par l’épaisseur de la peau sur une échelle de 0 à 3 dans 15 zones corporelles, avec des scores de gravité cutanée possibles allant de 0 à 45, et l’évaluation articulaire par la mesure normalisée de la variation de l’ouverture buccale et de la fermeture des mains droite et gauche. Tous les patients présentaient une sclérodermie systémique d’apparition récente (durée < 4 ans) et une progression de ≥ 30 % de l’atteinte cutanée. Les patients ont été randomisés selon un ratio 1:1 pour recevoir soit de la PEC pendant deux jours consécutifs, toutes les 4 semaines (n=31), soit de la d-pénicillamine (n=25), à la dose de 750 mg/jour (la dose étant augmentée de 250 mg tous les deux mois, jusqu’à atteindre une dose quotidienne de 750 mg/jour). Les patients ont été évalués mensuellement pendant une durée minimale de 6 mois. L’utilisation d’agents pharmacologiques réduisant la production de collagène, tels que les stéroïdes, la colchicine, l’aminobenzoate de potassium et la griséofulvine, était interdite pendant l’essai. Pour le traitement du phénomène de Raynaud, seuls les inhibiteurs calciques à dose stable étaient autorisés.1
AMÉLIORATION CUTANÉE STATISTIQUEMENT SIGNIFICATIVE PAR RAPPORT À L’ÉTAT INITIAL À 6 ET 12 MOIS3
* La comparaison des scores cutanés entre les deux groupes d’étude n’a pas atteint une importance statistique en raison de la petite taille des échantillons.3
AMÉLIORATION STATISTIQUEMENT SIGNIFICATIVE PAR RAPPORT À LA VALEUR INITIALE POUR UN PLUS GRAND NOMBRE D’ARTICULATIONS ET DIMINUTION DU NOMBRE DE NOUVELLES ARTICULATIONS ATTEINTES APRÈS 6 ET 12 MOIS3
Méthodologie de l’essai Knobler 2006 (N=57) : Essai randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, d’une durée de 12 mois, mené chez des patients atteints de sclérodermie systémique diffuse. Le critère d’évaluation principal était la diminution de l’atteinte cutanée, évaluée par un score cutané dans 22 régions selon la méthode de score cutané de la sclérodermie modifiée, recommandée par Kahaleh et al. (Clin Exp Rheumatol 1986;4:367-369). Le critère d’évaluation secondaire était la modification de l’atteinte articulaire, mesurée à l’aide d’un goniomètre. Tous les patients étaient atteints de sclérodermie systémique diffuse et leur maladie évoluait depuis moins de 2 ans. Les patients ont été randomisés selon un ratio 1:1 pour recevoir soit une photophérèse, pendant 2 jours consécutifs, toutes les 4 semaines (n=27), soit une photophérèse simulée, pendant 2 jours consécutifs, toutes les 4 semaines (n=30). Les patients ont été évalués mensuellement pendant 12 mois. Les agents pharmacologiques réduisant la production de collagène, notamment les corticostéroïdes, la colchicine, la griséofulvine et la d-pénicillamine, n’étaient pas autorisés.3
MODALITÉ DE TRAITEMENT BIEN TOLÉRÉE POUVANT AIDER À PRENDRE EN CHARGE LA SCLÉRODERMIE SYSTÉMIQUE3
Profil d’innocuité bien établi3
Aucun événement indésirable grave ni aucune différence significative concernant l’ensemble des événements indésirables n’ont été signalés entre les groupes de l’étude
Références : 1. Rook AH, et al. Arch Dermatol. 1992;128:337-346. 2. Hart JW, et al. Ther Adv Hematol. 2013;4:320-334. 3. Knobler R, et al. J Am Acad Dermatol. 2006;54:793-799.
